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IN ARBEIT!! evtl. https://patientenstimme-sma.de/news aufrufen umdie SMA News zu lesen.

2021

Zolgensma: Frühzeitige Behandlung, Nutzen bei älteren Kinder und anhaltende Wirkung

Neue Daten zur Zolgensma veröffentlicht.

Der Countdown läuft. Das CHMP empfiehlt Risdiplam zur Behandlung der SMA. Die Zulassung könnte daher bald auch in EU und damit Deutschland zum Abschluss kommen.

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Neuen Theraphieansatz zur Behandlung der SMA gefunden?

Forscher entdecken positive Wirkung von 4-Aminopyridin und möglicherweise einen weiteren Therapieansatz zur Behandlung der SMA.

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Untersuchung der maximalen Kau- und Zungenkraft bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Für besagte Studie sucht die Uniklinik Köln Erwachsene SMA-Betroffene ab 18 Jahren. Ziel dieser Studie ist es, ein objektives sowie präzises Messverfahren zur Beurteilung der Kau- und Schluckmuskulatur zu präsentieren. Ein solches Messverfahren kann therapiebedingte oder auch nicht-therapiebedingte Änderungen der neuromuskulären Funktion in diesem Bereich darstellen und so wichtige Informationen zum Verlauf der Erkrankung liefern.

2020

SMA in Neugeborenenscreening aufgenommen

So berichtet eine heutige Pressemitteilung des Gemeinsamen Bundesausschusses G-BA, dass dieser heute am 17. Dezember 2020 beschlossen hat, das erweiterte Neugeborenenscreening um die Untersuchung auf Spinale Muskelatrophie zu ergänzen.

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SMA mehr als eine neuromuskuläre Erkrankung?

Dass dies die SMA nicht ist, weiß man schon eine kleine Weile. Hier ein kleiner Artikel über die bisherigen Erkenntnisse und Zukunftspläne zur weiteren Erforschung.

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Neues von Scholar Rock’s SRK-015

Die Idee, dem Muskel das atrophieren zu untersagen, funktionieren es?

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Auch Scholar Rock präsentierte,

auf der dieses Jahr wieder virtuell stattfindenden World Muscle Society, neue und alte Daten zu SRK-015.

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Eine Gentherapie für alle

Novartis forscht weiter, um Zolgensma® irgendwann möglichst allen SMA Patienten verfügbar zu machen.

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Novartis Gene Therapies gib neue Daten zur Phase-3 STR1VE-EU Studie mit Zolgensma® bekannt.

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Novartis gibt AveXis neuen aussagekräftigen Namen

Novartis scheint großes Potential in der Zukunft der Gentherapie zu sehen. Schon 2018 führte vermutlich auch das dazu, dass Novartis, das Unternehmen AveXis, welche die damals noch unter AVXS-101 bekannte Gentherapie Zolgensma® entwickelte, für sage und schreibe 8,7 Milliarden US Dollar aufkaufte, und nun die Gentherapie Zolgensma® zur Behandlung der SMA vermarket.

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Patent auf SRK-015

Wie in einer Pressemitteilung zu lesen hat Scholar Rock ein „Materie-Patent“ auf die Aminosäurensequenz in SRK-015 in spezifischer Verwendung mit Myostatin, erteilt bekommen.

Die Zusammensetzung des Materiepatents ist auf die Aminosäuresequenz von SRK-015 in voller Länge gerichtet, die spezifisch an pro / latentes Myostatin bindet, während die Bindung an reifes Myostatin und verwandte Wachstumsfaktoren wie GDF11 und Activin A vermieden wird.

Quelle: Scholar Rock Pressemitteilung(übersetztes Zitat)
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2 Jahre Behandlung mit Nusinersen zeigt Verbesserungen bei 48 jähriger SMA Typ 3 Patientin.

Laut Artikel der erste veröffentlicht Fall eines SMA Patienten mittleren Alters mit anhaltender klinischer Verbesserung.

Quelle: PubMed

„Risdiplam Special“

Risdiplam aka Evrysdi macht die letzten Tage besonders auf sich aufmerksam. Erst die Zulassung in den USA, dann die Einreichung und Start der Zulassungsprozedur für die Behandlung innerhalb der Europäischen Union, bei der EMA und am 19. August nun auch noch die Erweiterung des Härtefallprogramms auf SMA Typ 2.

Härtefallprogramm zu Risdiplam (Evrysdi) ab sofort erweitert

Lange haben wir gewartet und nun ist es soweit. Es freut mich sehr heute mitteilen zu können, das ab heute den 19. August 2020 die Einschlusskriterien zur Behandlung mit Risdiplam (Evrysdi) im Rahmen, des seit dem 12. März 2020 laufenden Härtefallprogramms erweitert worden, und somit ab sofort auch Patienten mit SMA Typ 2 in Deutschland behandelt werden können.

Zulassungantrag für Risdiplam (Evrysdi) bei der EMA eingereicht und angenommen

Wie heute mitgeteilt bekommen, ist der Zulassungsantrag für Risdiplam (Evrysdi) am 21. July 2020 bei der europäischen Arzneimittel Agentur (EMA) eingereicht wurden. Nach erfolgreicher, am 27. July begonnenen Prüfung des Antrags, wurde dieser angenommen und das Zulassungsverfahren für Risdiplam (Evrysdi), nun offiziell am 13. August gestartet.

FDA genehmigt Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)

Wie auf den Seiten der amerikanischen Zulassungsbehörde für Nahrungs und Arzneiprodukte zu lesen, wurde heute den 07. August 2020 die Zulassung für Risdiplam, zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie für Patienten ab 2 Monaten erteilt.

Neue Studien-Daten zu Evrysdi (Risdiplam) veröffentlicht

Wie Roche in einem Mediarelease bekannt gibt, wurden heute am 28.09.2020, auf der, diesmal virtuell stattfindenden 25. World Muscle Society, neue 2-Jahres-Daten von SMA Typ 1 Säuglingen aus Teil 1 der FIREFISH Studie veröffentlicht.

SRK-015 von Scholar Rock erhält Deklaration als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen


Wie in der heutigen Pressemittleilung von Scholar Rock bekannt gegeben, hat die FDA, Scholar Rock’s, in Entwicklung zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie befindliches „SRK-015“, als Medikament für seltene pädiatrische Erkrankungen ausgezeichnet bzw. deklariert.

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Die Myostatin-Hemmung in Kombination mit einer Antisense-Oligonukleotid-Therapie verbessert die Ergebnisse bei spinaler Muskelatrophie

So sagt eine offen verfügbare und für jedermann lesbare Publikation auf der Wiley Online Bibliothek. Das sich aktuell noch in Studie und Entwicklung befindliche SRK-015 von Scholar Rock z.B. ist ein solcher Stoff…. also schon etwas greifbarer als Forschungsergebnis und Theorie. Laut Studie, die wohl schon Februar 2020 veröffentlicht wurde, soll sich wohl neben dem eigentlichen, ausbremsen des Abbaus von Muskelmasse auch eine psotive Wirkung auf die Motoneurone gezeigt haben.

Quelle: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/jcsm.12542

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Beschluss: Behandlungswunsch der Eltern begründet keine Zahlungspflicht der Krankenkasse.

So klagten die Eltern eines 5 Monate alten Mädchens, die bereits mit Spinraza versorgt wurde die Behandlung mit Zolgensma ein, da Sie diese für besser hielten. Da Ihre behandelnden Ärzte aber keine Indikation dazu sahen muss auch die Krankenkasse nicht für die Kosten aufkommen.

Quelle: Kostenlose Urteile

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Biogen® plant Phase4 Studie „RESPOND“ zur Bewertung des Nutzens von Spinraza® in Kombination mit Zolgensma®

Das Zolgensma® auch nicht der alleinige Heilsbringer sein soll, ist im Laufe des „Medien-Hypes“ um Zolgensma® , bezüglich Preis, der Spendenaktionen für Einzelfallbehandlungen, sowie des als Verlosung kritisierten Härtefallprogrammes usw. immermal wieder angesprochen worden.

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Spinraza verringert die Müdigkeit

Durchgeführt mit 28 erwachsenen bestätigten 5q-SMA Patienten, wurde dies anhand der Fatigue Severity Scale vor der Behandlung, nach 6, sowie nach 10 Monaten gemessen. Eine von: K. Kizina, B. Stolte, A. Totzeck, S. Bolz, C. Ose, O. von Velsen, C. Kleinschnitz, Tim Hagenacker, unter CC 4.0 auf Nature.com veröffentliche Publikation bestätigt dies nun.

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Spinraza … Neues aus der Schweiz

Ja so ein Zufall, da trommeln die Österreicher gerade was das Zeug hält, um endlich die Entscheidungsträger davon zu überzeugen das Spinraza auch bei Erwachsenen wirkt, da springen die Schweizer von hinten aus dem Busch und entscheiden schneller als du Butter sagen kannst, das nun Spinraza doch in der Schweiz auch für Erwachsene zu haben ist.

PS: Keine Angst, der Stich tut wirklich nicht weh!

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Nierenpathologie bei SMA Mausmodell

Die Universität Oxford konnte in einem schweren SMA Mausmodell einen weiteren Hinweis darauf finden, dass das bei SMA fehlende SMN Protein ebenfalls in weiteren Prozessen des Organismus eine Rolle spielt und in diesem Fall auf eine „Veränderung/Pathologie/Schädigung“ der Nierenfunktion hinweist.

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Spinraza® für Erwachsene in Österreich

Als wir 2017 in Deutschland Spinraza® zur Behandlung der SMA zugelassen bekommen haben, hatten wir Erwachsenen bis auf ein paar wenige Ausnahmen groß keine Probleme. Nicht so in Österreich.

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Roche präsentiert Daten der Sunfish und Jewelfish Studien zu Risdiplam

Wie Roche am Abend des 12. Juni 2020 in einer Pressemitteilung verlauten lies, präsentierte man auf der diesjährigen, aufgrund der Coronapandemie virtuell abgehaltenen „Annual SMA Conference 2020“ neue Daten aus.

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Zolgensma® in EU zugelassen

Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer „bedingten Freigabe“ von Zolgensma® im Raum der Europäischen Union zugestimmt.

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Neue Daten der Nurture-Studie zeigen anhaltenden Nutzen durch Spinraza®

Eine sehr erfreuliche Nachricht, einer heutigen Pressemitteilung von Biogen® ist die gewonnene Erkenntnis aus neuen Daten der Nurture Studie, die aufzeigen das präsymptomatisch behandelte Kinder, wohl auch nach ein paar Jahren der Behandlung mit Spinraza® einen effektiven Nutzen aus der Behandlung ziehen.

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EMA veröffentlicht erstes EPAR zu Zolgensma®

Die EMA hat heute am 27.05.2020 den ersten deutschsprachigen European Public Assessment Report, kurz EPAR zu Zolgensma® veröffentlicht. Für die meisten bestimmt einer der Interessantesten Angaben ist vermutlich Punkt 4.1

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Spinraza in Österreich

Österreich und Spinraza sind wohl immer noch nicht so richtig gute Freunde geworden. Doch nun scheint ein Licht am Ende des Tunnel aufzuflackern.

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Leben mit SMA in Zeiten der Pandemie

Infobroschüre von Biogen® zum Leben mit SMA in Zeiten der Corona-Virus Pandemie.

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Erforschung der Versorgungssituation von SMA Patienten

Wie steht es umdie Versorgungssituation von Patienten mt Neuromuskulären Erkrankungen? Nun, möglicherweise nicht immer so perfekt wie man sich das wünscht. In einer Studie der Uniklinik Freiburg möchte man demauf den Grund gehen.

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Handlungsempfehlung zur Behandlung mit Zolgensma®

Namhafte Mediziner verschiedener deutscher Behandlungszentren, als Vertreter der Gesellschaft für Neuropädiatrie haben auf Einladung der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke ein Konsensuspapier zur Behandlung mit Zolgensma® veröffentlicht.

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PKV vereinbart Versorgungsvertrag für Zolgensma®

Der Verband der Privaten Krankenversicherung (PKV) schließt Versorgungvertrag mit AveXis, um die Behandlung von Kindern spinaler Muskelatrophie zu sichern.

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Risdiplam Studie „FIREFISH – Part 2“ erreicht primären Endpunkt

Ready! Teil 2 der Firefish Studie erreicht ihren primären Endpunkt.

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Weiterführung der Risdiplam-Studien in aktueller Situation der Corona-Pandemie

Roche will Risdiplam-Studien auch während der Corona Pandemie weiterführen. Aktuell hat man wohl alles im Griff und es gibt keine Probleme die die Weiteführung gefährden.

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FDA verlängert Überprüfungszeit zur Zulassung von Risdiplam

Leider, dauert es in den USA doch noch etwas länger als geplant mit der Zulassung von Roche’s Risdiplam. Grund für die Verzögerungen seien neu eingereichte Daten, welche aber der Verfügbarkeit für viele Patienten zu gute kommt.

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Erster Patient in Spinraza® „Devote“ Studie zu Dosis und Intervall behandelt

Devote, Biogen’s Studie Zwecks Erhöhung und Verabreichungsintervall, beginnt mit dem ersten Patienten.

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CHMP urteilt positiv über die Zulassung von Zolgensma® in Europa

Die ersten Schritte zur Zulasung von Zolgensma® sind gegangen,nun heißt es abwarten.

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Spezifisches Statement von Biogen bezüglich Verschiebung von Spinraza Applikationen.

Biogen® reagiert auf die Unsicherheit der Patienten bezüglich der Einhaltung der Termine zu Spinraza-Gabeunter Berücksichtigung der Situation mit der Corona-Virus Pandemie.

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Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 veröffentlicht

Wie steht es um die Variante der Intrathekalen Injektion?

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Zwischenergebnisse aus Studien zeigen signifikant klinischen Nutzen von Zolgensma®

Wie Novartis Tochter AveXis heute in einem Media Release bekannt gibt, zeigen Zwischenergebnisse aus mehrerer Studien mit Zolgensma® einen signifikant klinischen Nutzen sowie eine anhaltende Wirksamkeit.

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Statement von Biogen zu Spinraza und COVID-19

Wir sind für Sie da – auch in Zeiten von COVID-19

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Neue Daten zur Wirksamkeit von Spinraza bei Erwachsenen

Von Mai 2017 bis Juni 2019 gesammelten Daten aus 10 spezialisierten Zentren Deutschlands belegegn dies.

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BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam

Damit wird Risdiplam in Deutschland in einem ersten Schritt für die ersten verfügbar.

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Thema: Corona

Offizielle Links zur Information und spezifische SMA/NMD verwandte Themen und Berichte.

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Erster Zugang zu Risdiplam

Roche startet globales Härtefallprogramm zu Risdiplam für vorerst SMA Typ1 Betroffene.